“史上最貴藥物”獲批上市，年治療費用40萬-70萬，美刀！

日期：2018/9/10

【云端導讀】

依庫珠單抗注射液獲批上市，其用于治療成人和兒童陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥和非典型溶血性尿毒癥綜合征。該產品由瑞士Alexion公司研發，由杭州泰格醫藥代理申報進口注冊，并在去年7月被CDE以罕見病及兒童藥納入優先審評。依庫珠單抗被福布斯和吉尼斯世界紀錄成為“最昂貴的藥”，每年該藥的治療費用超40萬美元，目前國內尚無定價方案，該藥在2012年銷售額超10億美元，成為列入重磅藥中的孤兒藥。

9月5日，國家藥監局發布消息，依庫珠單抗注射液（英文通用名：Eculizumab Injection，英文商品名：Soliris）獲批上市。

該品種用于治療成人和兒童陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。

陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種血細胞表面內源性補體抑制物的獲得性造血干細胞克隆性疾病；非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）與遺傳性或獲得性的補體途徑失調相關。PNH和aHUS屬于全球罕見疾病，依庫珠單抗注射液通過抑制補體途徑免疫反應控制上述兩種疾病的病情。

依庫珠單抗注射液由瑞士Alexion公司研發，由杭州泰格醫藥科技股份有限公司代理申報進口注冊。基于該產品屬于臨床急需品種，國家藥監局藥品審評中心將其納入優先審評程序進行審評。

該品種在去年7月被CDE以罕見病及兒童用藥納入優先審評程序：

同時組織召開專家咨詢會討論是否豁免注冊臨床。專家評估認為該產品已在國外獲批上市，臨床療效明確，風險可控，同意豁免本品注冊臨床試驗；同時考慮到增加兒童適應癥將給兒童人群帶來的獲益大于風險，建議一并批準。

但同時要求申請人應補充本品上市后的有效性和安全性信息，按計劃繼續開展臨床試驗，并動態修訂風險管理計劃。國家藥監局按照優先審評程序加快完成對本品的技術審評，于2018年9月4日有條件批準本品進口注冊。

被福布斯評為“最昂貴藥物”

依庫珠單抗Soliris因被福布斯評為“世界上最昂貴的藥物”一炮而紅，它使用一年的價格是409500美元。

另外據GBI資料顯示，該品種同時是吉尼斯世界紀錄史上最昂貴的藥。據有關媒體報道，該藥在加拿大的售價更高，人均年藥費高達70萬美元。

對此，Alexion公司發言人歐文·阿德勒說，高價格主要由幾個因素決定，“包括為了培育此藥投入進8億美元的投資，更是經過了長達15年的時間才研發成功。”而對于該藥在國內的定價方案，目前尚無公開具體數據。

進入“重磅藥”的孤兒藥

依庫珠單抗（Eculizumab）是2007年FDA批準的Alexion制藥公司的首個藥物。Alexion制藥公司是1992年由一位在耶魯執教的執業醫生Leonard Bell在美國康涅狄格州紐黑文市成立。

從1992年建立公司到2008年獲利，Alexion經過了17年的潛心研究，但是后來Soliris的銷售數據證明這樣的等待是值得的。自08年獲得超過2億美元的銷售收入后，短短5年，該產品正式進入重磅藥的行列。

2008年該品種全球銷售額為2.59億美元，在接下來的4年里增幅連續4年保持在40%以上，在2012年該品種的全球銷售額達11.34億美元。